基因治療,一個往往出現在科幻小說中的名詞,如今正在走入人們的生活。
全世界正在掀起一股基因治療的熱潮,海外的基因治療藥物層出不窮。
很可惜,華夏的基因治療藥物當年雖然拔得頭籌,卻由於內部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席這一舉足輕重的醫療戰場。
基因療法的設想其實出現得很早,早在1972年,就有這方麵的設想,當時的設想是通過基於DNA的藥物,將健康的基因插入細胞中以替代致病基因變體。
設想很美好,要實現它卻不是一般的困難,經曆過數十年的實驗失敗,路線探索,甚至一些病人的死亡,這一路走來,坎坷異常。
全世界第一個基因治療的藥物‘今又生’其實是在2003年於華夏上市的,是一款抗腫瘤基因治療藥物,當時可謂是石破天驚。
但是由於後續臨床開發缺錢引入資方,陷入科學家和企業家的專利爭奪戰,長期的內耗徹底摧毀了這款藥,至今已是昨日黃花。
2014年,第二款基因治療藥物在歐羅巴上市,用於治療罕見遺傳病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由於該病患者太少,發病率僅為百萬分之一,而售價又高達100萬美元,上市後僅僅售出一例,四年後就退市了。
2017年,鷹國市場首個體內基因療法藥物獲得FDA批準,標誌著基因治療時代的正式來臨。
在此之後,基因治療藥物的上市步伐迅速加快。
基因治療涵蓋細胞治療,基因療法以及核酸療法,如今全世界已經有超過20款基因藥物上市,用於癌症,病毒感染,以及遺傳性疾病等方麵的治療。
經過近半個世紀,基因治療已經從概念變成現實。
根據預測,基因治療的全球市場規模從2017年的10億美元,短短幾年時間,市場規模將增長44倍,在未來兩年內達到440億。