“衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道：“我並不是要道德綁架，要求三清專門為我們研發Menkes基因藥。”
“我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為後續的安全性測試提供一些幫助。”
“關於Menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。隻是由於我本人並非專業人士，所以在很多方麵還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”
“哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”
曹陽點點頭，凝神一一道來。
“從製備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒A**9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終於通過分析蛋白結構域截短了ATP7A基因的序列，並且構建了質粒，目前也在293T細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”
“我已經找到了A**的包裝公司，目前已經談妥合作意向，但是對於A**9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導。”
“因為孩子突變的基因在全身都有表達，A**9介導的基因替代隻能夠解決一些更新周期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式。”
“我想在基因替代治療後，再全身心投入研究CRISPR－CAS9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重複突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A堿基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”
“所以我想通過CRISPR－CAS9工具切除多出的A堿基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後作為模型細胞，根據突變點位設計RNA，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”
“這方麵我也希望能有相關的專家可以幫幫我。”
“如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道：“我還有一些病友，都是Menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療。”