某位少年之死
1999年9月，美國少年傑西·基辛格短短18年的生命落下了帷幕。他是世界上第一位因為基因治療失敗而死亡的患者。
基辛格患有鳥氨酸氨甲酰基轉移酶（OTC）缺乏症，這是一種先天性的疾病。在日本也被列為疑難病症，每1.4萬人中有1人患病。
鳥氨酸氨甲酰基轉移酶是一種在肝髒中將有毒的氨代謝為無毒的尿素的酶。鳥氨酸氨甲酰基轉移酶缺乏症的患者用於合成鳥氨酸氨甲酰基轉移酶的基因產生了異常，體內不存在這種酶。因此，他們體內的氨濃度很高，重症情況下甚至會對大腦產生危害。
這種病目前還沒有能夠根治的療法，隻能夠將飲食中的蛋白質控製在極低的水平，並通過用藥開展對症治療。飲食控製非常嚴格，讓人很受拘束。一頓飯最多隻能吃半個熱狗，這對還是青少年的基辛格來說相當痛苦。
同時，他每天還得吃32顆藥。但他當時並不處於命懸一線的狀態。更準確地說，基辛格是作為臨床試驗的誌願者接受基因治療的。他自己應該也覺得如果能夠治愈是很幸運的吧。
在基辛格之前，已經有17人參加了同一個臨床試驗。當然，基辛格明白試驗是具有危險性的。但他曾經對朋友說過，自己做好最壞的打算也要參加臨床試驗，是為了能夠幫助和自己患有同樣疾病的新生兒們。
給大家講一講更久遠的故事吧。
基因治療的設想，最初起源於20世紀70年代。那是一個分子生物學得到發展、基因重組技術得以確立、基因工程不斷推進的時代。但實際上，從操作微生物的層麵來到實驗動物的層麵，有著相當大的差異，更不用說將這些技術應用於人類的醫療。想要打消安全方麵的疑慮，需要相當龐大的研究量，這一點應該不難想象。
在這種情況下，美國成功實現了對先天性免疫缺陷病之一——腺苷脫氨酶（ADA）缺乏症的基因治療。這是1990年9月的事情。